全球首个渐冻症治疗药物上市

全球首个针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗药物托夫生（Tofersen）已经在中国获批上市。这是一种反义寡核苷酸药物，能够通过减少SOD1蛋白的合成，降低毒性SOD1蛋白的积累，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。托夫生注射液是中国首个获批的ALS精准治疗药物，这一进展标志着中国在ALS治疗领域迈入了新时代。

托夫生注射液专门用于治疗携带SOD1基因突变的成人ALS患者。SOD1基因突变是ALS的一种遗传形式，患者体内产生的异常SOD1蛋白会在运动神经元中积累，导致细胞功能受损。虽然这种基因突变引起的ALS患者只占所有ALS患者的一小部分，大约2%，但这一药物的上市无疑为这部分患者带来了新的治疗希望。

值得注意的是，托夫生注射液在海外的售价较高，为14230美元/剂（约合10.08万元人民币/剂），这可能会对患者的经济状况造成较大压力。此外，尽管托夫生为ALS患者提供了新的治疗选择，但ALS目前仍然是一种无法被彻底治愈的疾病，市面上的药物只能起到延缓病情恶化程度和减轻病人痛苦的作用。

此外，中国也在积极研发针对SOD1-ALS的药物。据悉，中国同靶点的药物也正在研发中，且药效可能比现有药物好两到三倍。这一药物已经在细胞、动物和人体上完成了验证，但目前面临融资困难，急需资金推进正式的药物临床试验。这表明，未来可能会有更多、更有效的治疗药物问世，为ALS患者带来更大的希望。